bluebird blue

ide-cel из bluebird bio 

В сентябре FDA начало приоритетный обзор ide-cel, клеточной терапии рака множественной миеломы, которую компания bluebird bio открыла для Celgene до того, как Celgene была приобретена Bristol Myers Squibb ( NYSE: BMY ) в 2019 году. Это большое дело. для bluebird bio, потому что он может стать первым коммерческим препаратом компании.

Если судить только по результатам эффективности, приложение ide-cel выглядит как беспроигрышный вариант. Среди 128 пациентов, получавших идцелл различной дозировки, 82% ответили на лечение, а 31% достигли полной ремиссии. Эти результаты были бы замечательными для пациентов с недавно диагностированной множественной миеломой, но это были люди, которые уже безуспешно подвергались как минимум трем предыдущим направлениям лечения.

Потенциальное одобрение Ide-cel - это то, за чем должны внимательно следить биотехнологические инвесторы с акциями Bristol, bluebird или любого другого предприятия, пытающегося разработать новые методы лечения со сложными производственными процессами. В 2020 году FDA усилило контроль над методами лечения клеточного рака, такими как ide-cel, и генной терапии, основанной на сложных производственных процессах. Если такая хорошо зарекомендовавшая себя фармацевтическая компания, как Bristol Myers Squibb, столкнется с непредвиденной производственной проблемой, инвесторы могут нервничать по поводу того, что более мелкие биотехнологические компании пытаются разработать свои собственные комплексные методы лечения.